Prometedor enfoque de un fármaco respiratorio para la enfermedad de Parkinson

Ambroxol, el medicamento aprobado para el tratamiento de varias enfermedades respiratorias, ha demostrado sus efectos neuroprotectores en estudios preclínicos y es actualmente el foco de nuevos ensayos para la enfermedad de Parkinson (EP).

El ensayo parte de la iniciativa de Ensayos Clínicos Vinculados (ECV), un programa encabezado por el equipo de investigación de Reino Unido “The cure Parkinson´s Trust” en colaboración con el instituto de investigación Van Andel (VARI), con base en Grand Rapids, Michigan, EEUU.

“Con este ensayo, nos estamos moviendo más allá de tratar los síntomas de la EP. Ahora queremos enlentecer o parar la progresión de la enfermedad”, dijo Patrik Brundin, M.D., Ph.D., director del comité científico de ECV y director del centro de ciencias neurodegenerativas del VARI. “Este fármaco –ambroxol- ha realizado excepcionalmente bien los estudios preclínicos para la EP y ya está aprobado para el tratamiento en otras condiciones.

Centrándonos en la medicación que existe y que ya ha pasado el riguroso proceso de aprobación de los medicamentos, ECV tiene como meta reducir significantemente el tiempo y coste que requiere acercar nuevas terapias a las personas con EP.

«ECV tiene un impulso real y ofrece la posibilidad de tener nuevos tratamientos potencialmente revolucionarios en un relativo corto plazo”, dice Tom Isaacs, presidente y co-fundador de “the cure Parkinson´s Trust”. “Este nuevo ensayo da esperanza real de que estamos en la cima de algo que cambiará la vida mejorando su calidad a entre 7 y 10 millones de personas con EP con las nuevas terapias.”

De tratamiento respiratorio a la neuroprotección

El ensayo se realizó en el Royal Free Hospital de Londres y se centró en el ambroxol, que es tradicionalmente empleado en el tratamiento de afecciones respiratorias. Un trabajo anterior realizado por el investigador Anthony Schapira, D.D., D.Sc., demostró que el ambroxol mejora la función de una proteína que es la clave en la regeneración celular. La evidencia reciente sugiere que el deterioro de este proceso está unido a la aparición y progresión de las enfermedades degenerativas. Además, las mutaciones en el gen que codifica esta proteína están consideradas como el mayor factor de riesgo para desarrollar la EP de origen genético.

“Nuestros ensayos preclínicos sugieren que el ambroxol sería eficaz para el tratamiento de la EP gracias a la habilidad de corregir la disfuncionalidad de la proteína que es prevalente en las personas con la mutación genética que se asocia al párkinson hereditario”, dijo Schapira. “Lo que es particularmente interesante es que el potencial del ambroxol también beneficia en la EP sin esas mutaciones genéticas”.

Un problema complejo

Ha habido pocos adelantos terapéuticos para la EP en los últimos 50 años a excepción de la levodopa, el actual estándar de oro del tratamiento farmacológico y la estimulación cerebral profunda, una opción quirúrgica.

A pesar que estas terapias signifiquen una mejora de la calidad de vida, no detienen ni enlentecen la muerte progresiva de las células cerebrales que es la característica distintiva de esta enfermedad. El comité científico de ECT, que se compone por los principales expertos en EP de todo el mundo, se encarga de investigar componentes adicionales que no solo tratan los síntomas sino que podrían también detener la progresión.

Además del estudio del ambroxol, ECT también da soporte a ensayos que investigan la simvastatina, un fármaco del colesterol y la exenatida, para la diabetes, como tratamientos potenciales que modifiquen la EP. En los próximos meses se espera poner en marcha ensayos adicionales que se centraran en otros medicamentos, incluyendo otros tratamientos para la diabetes, fármacos para eliminar la acumulación de hierro en el cerebro y tratamientos dirigidos a la función mitocondrial.

Fuente: EPDA