Un fármaco experimental para la diabetes retarda la progresión de la enfermedad de Parkinson, los ensayos en seres humanos comenzarán el próximo año

La investigación de un nuevo medicamento, originalmente desarrollado para la diabetes tipo II, se está preparando para ensayos clínicos en humanos, en busca del primer tratamiento para impedir la progresión de la enfermedad de Parkinson, después de la publicación de los hallazgos en la revista Science Translational Medicine.

«Esperamos que este sea un momento crucial para millones de personas que viven con la enfermedad de Parkinson», dice Patrik Brundin, MD, Ph.D., director del Centro de Investigación Neurodegenerativa del Instituto de Investigación Van Andel, presidente de The Cure Parkinson’s Linked Clinical Trials y autor principal del estudio. «Todas nuestras investigaciones en los modelos de párkinson sugieren que este fármaco podría retardar, potencialmente, la progresión de la enfermedad también en  personas».

Hasta ahora, los tratamientos de párkinson se han centrado en la sintomatología. En el caso de que tengan éxito los ensayos en seres humanos, MSDC-0160 sería la primera terapia dirigida a tratar la enfermedad subyacente y ralentizar su progresión, lo que podría mejorar la calidad de vida y prevenir la aparición de caídas y declive cognitivo. También puede reducir o retrasar la necesidad de medicamentos que pueden tener efectos secundarios, según el especialista Brundin.

La enfermedad de Parkinson afecta a  7-10 millones de personas en todo el mundo y se espera que estos números aumenten dramáticamente a medida que aumenta el promedio de la vida humana. Actualmente no hay cura, y el tratamiento de primera línea se ha mantenido, relativamente, sin cambios desde la introducción de la levodopa en los años sesenta.
Tom Isaacs, cofundador de The Cure Parkinson’s Trust, quien ha vivido con párkinson durante 22 años, dice que MSDC-0160 representa uno de los tratamientos más prometedores que el consorcio internacional de Trust ha visto hasta la fecha.

«Nuestro equipo científico ha evaluado más de 120 posibles tratamientos para la enfermedad de Parkinson y MSDC-0160 ofrece la perspectiva genuina de ser un gran avance que podría tener un impacto, significativo y permanente, en la vida de las personas en un futuro próximo», dice Isaacs. «Estamos trabajando sin descanso para llevar este fármaco a pruebas humanas lo más rápido posible en nuestra búsqueda de una cura».

MSDC-0160 fue desarrollado por Kalamazoo, Metabolic Solutions Development Company (MSDC) como tratamiento para la diabetes tipo II. En 2012, Brundin lo reconoció como un fármaco candidato debido a su modo de acción, la seguridad demostrada en  personas, la disponibilidad local y el interés de la empresa start-up en colaborar en iniciativas de reutilización de fármacos. Después de cuatro años de trabajo, los efectos del fármaco en el laboratorio superaron las expectativas de Brundin.

La novedad de MSDC-0160 deriva de una revelación recientemente revivida de que el párkinson puede originarse, al menos parcialmente, en el metabolismo energético del cuerpo. El nuevo fármaco parece regular la función mitocondrial en las células cerebrales y restaurar la capacidad de las células para convertir los nutrientes básicos en energía. En consecuencia, la capacidad de las células para manejar las proteínas potencialmente dañinas, se normaliza, lo que conduce a la inflamación reducida y menos muerte de las células nerviosas.

«La enfermedad de Parkinson y la diabetes pueden tener síntomas muy diferentes y los resultados en los pacientes no están relacionados; sin embargo, estamos descubriendo que comparten muchos mecanismos subyacentes a nivel molecular y responden de manera similar a una nueva clase de sensibilizadores de insulina como MSDC-0160», dice Jerry Colca, Ph.D., cofundador, presidente y director científico de MSDC.

«Este es un camino inmensamente prometedor para el descubrimiento de fármacos», afirma Brundin. «Cualquiera que sea el resultado del próximo ensayo para el párkinson, ahora tenemos un nuevo camino a seguir, en busca de mejores tratamientos que corten de raíz esta y otras enfermedades».